TABLE 1

Patient Diagnosis and Demographics

PatientDiagnosisGenderAge at EntryAge Randomized to Dichloroacetate
1PDHFemale10 mo1 year 4 mo
2PDHFemale1 y 8 mo2 y 8 mo
3PDHMale6 y 7 mo7 y 1 mo
4PDHFemale2 y 4 mo2 y 10 mo
5PDHFemale3 y 9 mo4 y 9 mo
6PDHFemale3 y 9 mo4 y 9 mo
7PDHMale2 y 9 mo3 y 9 mo
8PDHFemale5 y 9 mo6 y 3 mo
9PDHFemale2 y 11 mo3 y 11 mo
10PDHMale4 y 9 mo5 y 3 mo
11Complex IMale1 y 5 mo1 y 11 mo
12Complex IFemale1 y 9 mo2 y 9 mo
13Complex IMale19 y 3 mo20 y 3 mo
14Complex IFemale9 y 8 mo10 y 2 mo
15Complex IFemale4 y 11 mo5 y 11 mo
16Complex IIMale1 y 6 mo2 y 6 mo
17Complex IIIFemale1 y 6 mo2 y
18Complex IIIFemale2 y 4 mo2 y 10 mo
19Complex IVFemale5 y 5 mo6 y 5 mo
20Complex IVMale7 y 1 mo8 y 1 mo
21Complex IVFemale9 y 8 mo10 y 8 mo
22Complex I and IVFemale4 y 7 mo5 y 7 mo
23Complex I and IVMale1 y 6 mo2 y
24Complex I and IVMale6 y 11 mo7 y 5 mo
25Complex I and IVMale5 y 10 mo6 y 10 mo
26Complex I and IVMale7 y8 y
27Complex I and IVMale4 y 3 mo5 y 3 mo
28Complex I, II and IVMale4 y 4 mo5 y 4 mo
29Complex I, III, and IVFemale1 y 10 mo2 y 10 mo
30Complex II, III, and IVMale2 y 3 mo3 y 3 mo
31MELASMale6 y7 y
32MELASFemale19 y 2 mo19 y 8 mo
33MELASFemale13 y 9 mo14 y 3 mo
34MELASFemale11 y 7 mo12 y 1 mo
35MELASMale13 y13 y 6 mo
36OXPHOSMale1 y 2 mo2 y 2 mo
  • PDH indicates pyruvate dehydrogenase; MELAS, mitochondrial encephalomyelopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes; OXPHOS, generalized deficiency of oxidative phosphorylation pathway. For further description of biochemical diagnostic criteria, see Reference 3.